骨痛、贫血、高钙血症、肾功能不全、乏力……这些看似老年人常见病症的背后，可能隐藏的就是一种恶性血液肿瘤——多发性骨髓瘤。这是血液系统第二大常见的恶性肿瘤，好发于老年人群，是一种不可治愈、复发率高的疾病，患者将终身面临复发的困境。
湖南省血液病临床医学研究中心主任、中南大学湘雅三医院血液科刘竞教授，长期从事多发性骨髓瘤研究和患者教育。他告诉潇湘晨报记者，多发性骨髓瘤是一个相对偏惰性的肿瘤，进展缓慢，早诊早治，规范治疗将为更多患者带来生存获益。
Δ中南大学湘雅三医院血液科刘竞教授
(资料图)
“吃骨头的血液病”，极易误诊和漏诊
多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，约占血液系统恶性肿瘤的13%。刘竞教授表示，在中国，最常见的发病年龄在60岁左右，以男性居多，他们科室每年新发病人大概是100例左右，多的时候达到120例左右，少的时候也有90例以上。
“多发性骨髓瘤是异常浆细胞的恶性肿瘤，由于骨髓里面有异常的浆细胞，这种浆细胞会分泌异常的球蛋白，对各个器官、组织造成损害。然后就是大量的蛋白尿，很多老年人会突然出现尿毒症，那就是肾功能受到损害了。还有一些病人出现骨头痛，以为是骨质疏松，特别是老年人以为是脱钙，但是这种骨头疼痛不仅仅是脱钙，而是一个溶骨性的骨质破坏。溶骨还有一个表现，血里面的钙含量增高，而有些高钙血症患者会出现神经精神异常。还有一些病人会表现为贫血，所以病人的临床表现是五花八门”。在刘竞教授看来，多发性骨髓瘤的首诊因其病症表现的多样化，70%至80%的患者在第一次就诊时都无法准确地来到血液科就诊，而是前往肾内科、代谢科、心血管科、骨科等科室。加上相关学科医生缺少这方面的经验，从而造成多发性骨髓瘤患者极易出现漏诊和误诊。临床发现，近三分之二的患者确诊时已处于疾病晚期。
随着社会老龄化程度加深，中国的多发性骨髓瘤发病率呈逐渐增高趋势。“如果出现严重骨质疏松或发生骨折、蛋白尿或血尿、贫血、经常感冒、常常腰酸背疼等症状，建议进行血清蛋白电泳和免疫固定电泳、骨髓穿刺及骨髓活检等检查，就能较早明确是否是多发性骨髓瘤。”
多学科会诊提升诊疗水平，规范化治疗推动慢病化管理
多发性骨髓瘤因并发症表现的多样性，疾病诊治会涉及包括分泌科、肾内科、骨科、呼吸科、神经内科、消化科、健康管理中心等科室在内的多个科室。因此，在临床治疗中倡导和开展多学科诊疗对于提高多发性骨髓瘤的诊疗水平十分重要。刘竞教授表示，早在2016年，湘雅三医院就开始对多发性骨髓瘤进行多学科会诊。多个学科对患者的全面会诊和精细管理，不仅可以让患者获益，也可以提高临床医生的诊疗水平。
目前多发性骨髓瘤的治疗已取得了长足发展，从以前的化疗阶段进入了蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂为基础的一个新时代，现在又进入了免疫治疗的一个新阶段，为多发性骨髓瘤进入慢病化管理创造了有利条件。但只有重视疾病的规范化治疗，才能最大限度地延长患者的无进展生存期，改善不良预后。
刘竞教授强调，中国大部分患者就诊时已是高危，在病情控制住后就不去医院进行巩固维持治疗。而完全缓解，微小残留病阴性，并不意味着疾病获得治愈。患者需要做巩固维持治疗，定期进行复诊，尤其要重视3个月一次的复查。检测评估的指标是骨髓里面的异常浆细胞和血液里面的异常球蛋白，监控异常浆细胞和球蛋白的多与少，是评估或者检测这个病人的指标。
规范治疗、定期复诊，对患者的精心护理和营养管理，都是多发性骨髓瘤进行“慢病化管理”的重要内容。“首先这个病本身进展比较慢，是偏惰性的，适合慢病管理；其次通过药物治疗绝大部分病人都能达到完全缓解，就是临床治愈；第三，在完全缓解以后有巩固和维持的药物，就能很好地控制疾病。”
医保助力创新药物使用，患者生存获益大大提高
2005年以前，常见的多发性骨髓瘤治疗方法是化疗。但化疗会给患者带来沉重的精神负担，且疾病缓解率不高。“2005年后出现了蛋白酶体抑制剂，改变了多发性骨髓瘤患者的整体预后，绝大多数的治疗方案都以蛋白酶体抑制剂为基础，再组成各种各样的治疗方案。”刘竞教授介绍。
《中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南（2022年首版）》指出，多发性骨髓瘤是一种不可治愈的疾病，患者将终身面临复发。若首次复发没有得到有效治疗，随着复发次数增加，患者预后会越来越差，生存期不断缩短。因此，复发后特别是首次复发时的治疗选择尤为关键。刘竞教授表示：“一旦复发就要用像‘卡非佐米’等没有用过的新药物来治疗。我们用最新、最好、不同作用机制的药物，这样才能达到一个很好的效果，才可以达到完全缓解，或者达到跟第一次治疗一样的缓解深度。”
作为多发性骨髓瘤首次复发的基石用药，经多项国际研究证明，新一代蛋白酶体抑制剂“卡非佐米”为患者带来了更深缓解和更长生存。今年3月，“卡非佐米”治疗多发性骨髓瘤首次复发纳入国家医保被正式执行。刘竞教授称，在医保落地后患者注射一个疗程的费用比之前注射一支都低。自3月以来，血液科就有近20人用上了“卡非佐米”，并控制住病情。而往年由于医保政策的限制、自身条件不允许，每年只有两三位病人能用上“卡非佐米”。
刘竞教授认为：“骨髓瘤的患者一定要想办法活下去，一是有医保的支持，二是新的药物不断出现，只要能坚持下去，就会有更多使用新药的机会。”他提到患者应该保持精神愉悦和治疗疾病的信心、提高依从性，而医生应该提高自身对疾病的认识、重视对患者的随访工作，这样才能合力提高患者的预后及生活质量。
潇湘晨报记者任弯湾 实习生张馨予
